Лекарство от смерти. Часть 2
Генетическая медицина развивается вместе с редактированием генов. Pfizer анонсировал партнёрство с Beam Therapeutics, планируя выплатить $1.3 млрд за разработку 3 технологий для лечения наследственных заболеваний в следующие 4 года. $300 млн будет выплачено сразу и $1 млрд при достижении определённых фаз. Компании планируют лечить болезни печени, мускулов и ЦНС.
Beam дополнительно сможет получать роялти от коммерциализации продуктов. Дополнительно компания имеет право на участие в клиническом тестировании и продажах одного из продуктов. Бизнес владеет уникальной технологией «базового редактирования».
Pfizer уже имеет опыт разработки вакцины от коронавируса на базе генных технологий с BioNTech. Они применяли терапию на основе «замены генов». В ходе клинических исследований создавались пустые вирусы, способные встроить новые гены во все клетки пациентов, страдающие нерабочим геном. Аналогичные продукты были разработана в Roche Holding под названием Luxturna и Novartis создал Zolgensma.
«Редактирование генов» является следующей ступенью эволюции технологии. Она добавляет здоровые гены к дефектным, что позволяет «лечить» слабые гены. Основой прорывных продуктов является нобелевская технология Crispr-Cas9 2012 года. Именно она позволяет программировать молекулы так, чтобы находить точные места в 3 млрд звеньев кода ДНК, разрезаемые затем ферментом Cas9. Это избавляет от недостатков заместительной генной терапии, которая вызывает рак если вставляются случайные гены. Сейчас основные исследования идут для лечения серповидно-клеточной анемии, рака и заболеваний печени.
«Базовое редактирование» это улучшение подхода Crispr-Cas. Они находят нужную часть генома и изящно редактируют лишь одну «букву» кода. Когда базовая нобелевская разработка имеет возможность устранять проблемные гены, но не всегда точна в последствиях данного устранения. 60% генетических заболеваний спровоцированы одной неверной «буквой» генома, поэтому возможностей для роста у технологии Beam много. Первые клинические испытания на людях намечены на второе полугодие 2022.
В прошлом году компания Beam продемонстрировала, что может кодировать инструкции в «базовом редактировании» с помощью вводимых молекул матричной РНК, которые инкапсулированы в липидные наночастицы. Данное лекарство имеет схожести с вакцинами Moderna и Pfizer-BionTech от коронавируса.
По исследованиям нашей команды генные технологии являют собой «лекарства будущего». Сейчас их цена высока для широких масс, но с течением времени оптимизация технологий способна сделать их доступными для многих слоёв населения. Подобно тому, как витамины укрепляют иммунитет и усиливают когнитивные способности людей, генная терапия позволит улучшать генетические показатели будущих поколений.
Наш взгляд на медицинскую отрасль Вы можете найти в разделе Мнения.
Источник: Barron’s.