Лекарство от смерти

MeiraGTx Holdings, биотехнологическая компания, представила технологию, которая позволит точечно изменять гены людей для лечения наследственных заболеваний. Были представлены данные исследований на лабораторных животных, где учёным удалось вызвать генерацию антител против рака, болезни Альцгеймера и нормализовать выработку инсулина. Модифицированные гены становятся активными, когда в организм вводится безвредный триггерный препарат. Разработка может упростить лечение диабета и ожирения, а также снизить цену на иную генную терапию.

Бизнесу удалось создать целую систему для регулирования генов с использованием малых молекул, позволяющих не только включать и выключать, но и производить гранулярное регулирование. В генных терапевтических средствах компаний Roche Holding, Novartis, Pfizer, Sarepta Therapeutics используются вирусы для добавления искусственных генов в клетки пациентов с мышечной дистрофией или гемофилией. Попав в тело, гены начинают вырабатывать недостающий белок, но регулировать их выработку было сложно.

Технология регуляции генов от MeiraGTx имеет встроенные генетические инструкции, которые прикреплены к терапевтическому гену перед лечением. Благодаря этому ген находится в спящем состоянии. Затем пациент сможет включить и выключить его с помощью приёма лекарства в виде таблеток, глазных капель или инъекций. Так можно активировать инсулин таблеткой, которая будет действовать определённый срок.

Текущая цена генного лечения от конкурентов превышает $1 млн. Продукт Meira сможет взимать более скромную плату за первоначальную процедуру. Исследовательская программа была под секретом, окружённая патентной защитой. Поэтому технология ещё не подверглась проверке и воспроизводимости, которая необходима для подтверждения научного исследования.

В следующем году бизнес планирует начать клинические испытания своего препарата в партнёрстве с Johnson & Johnson для лечения наследственной слепоты и побочных эффектов лучевой терапии. Для крупных клинических испытаний в разрезе лечения диабета, ожирения, рака и болезни Альцгеймера менеджмент ведёт переговоры с потенциальными партнёрами.

Наша команда считает данную инновацию перспективной. Широкая адаптация и доступность такой технологии способна уничтожить целую отрасль медицинского оборудования и фармацевтических препаратов для лечения диабета, который распространён в США. Наиболее важным аспектом для бизнеса сейчас являются юридические аспекты защиты и патенты, так как за подобную разработку может начаться агрессивная борьба. Сейчас мы наблюдаем технологический прорыв, но его коммерциализация и превращение в возобновляемый денежный поток — это будущее, к которому менеджмент будет идти не один год.

Анализ других медицинских компаний Вы можете найти в нашем портфеле «Новая демография».

Наш взгляд на медицинскую отрасль Вы можете найти в разделе Мнения.

Источник: Barron’s.