fbpx

Генетическая медицина развивается вместе с редактированием генов. Pfizer анонсировал партнёрство с Beam Therapeutics, планируя выплатить $1.3 млрд за разработку 3 технологий для лечения наследственных заболеваний в следующие 4 года. $300 млн будет выплачено сразу и $1 млрд при достижении определённых фаз. Компании планируют лечить болезни печени, мускулов и ЦНС.

Beam дополнительно сможет получать роялти от коммерциализации продуктов. Дополнительно компания имеет право на участие в клиническом тестировании и продажах одного из продуктов. Бизнес владеет уникальной технологией «базового редактирования».

Pfizer уже имеет опыт разработки вакцины от коронавируса на базе генных технологий с BioNTech. Они применяли терапию на основе «замены генов». В ходе клинических исследований создавались пустые вирусы, способные встроить новые гены во все клетки пациентов, страдающие нерабочим геном. Аналогичные продукты были разработана в Roche Holding под названием Luxturna и Novartis создал Zolgensma.

«Редактирование генов» является следующей ступенью эволюции технологии. Она добавляет здоровые гены к дефектным, что позволяет «лечить» слабые гены. Основой прорывных продуктов является нобелевская технология Crispr-Cas9 2012 года. Именно она позволяет программировать молекулы так, чтобы находить точные места в 3 млрд звеньев кода ДНК, разрезаемые затем ферментом Cas9. Это избавляет от недостатков заместительной генной терапии, которая вызывает рак если вставляются случайные гены. Сейчас основные исследования идут для лечения серповидно-клеточной анемии, рака и заболеваний печени.

«Базовое редактирование» это улучшение подхода Crispr-Cas. Они находят нужную часть генома и изящно редактируют лишь одну «букву» кода. Когда базовая нобелевская разработка имеет возможность устранять проблемные гены, но не всегда точна в последствиях данного устранения. 60% генетических заболеваний спровоцированы одной неверной «буквой» генома, поэтому возможностей для роста у технологии Beam много. Первые клинические испытания на людях намечены на второе полугодие 2022.

В прошлом году компания Beam продемонстрировала, что может кодировать инструкции в «базовом редактировании» с помощью вводимых молекул матричной РНК, которые инкапсулированы в липидные наночастицы. Данное лекарство имеет схожести с вакцинами Moderna и Pfizer-BionTech от коронавируса.

По исследованиям нашей команды генные технологии являют собой «лекарства будущего». Сейчас их цена высока для широких масс, но с течением времени оптимизация технологий способна сделать их доступными для многих слоёв населения. Подобно тому, как витамины укрепляют иммунитет и усиливают когнитивные способности людей, генная терапия позволит улучшать генетические показатели будущих поколений.

Наш взгляд на медицинскую отрасль Вы можете найти в разделе Мнения.

Источник: Barron’s.

MeiraGTx Holdings, биотехнологическая компания, представила технологию, которая позволит точечно изменять гены людей для лечения наследственных заболеваний. Были представлены данные исследований на лабораторных животных, где учёным удалось вызвать генерацию антител против рака, болезни Альцгеймера и нормализовать выработку инсулина. Модифицированные гены становятся активными, когда в организм вводится безвредный триггерный препарат. Разработка может упростить лечение диабета и ожирения, а также снизить цену на иную генную терапию.

Бизнесу удалось создать целую систему для регулирования генов с использованием малых молекул, позволяющих не только включать и выключать, но и производить гранулярное регулирование. В генных терапевтических средствах компаний Roche Holding, Novartis, Pfizer, Sarepta Therapeutics используются вирусы для добавления искусственных генов в клетки пациентов с мышечной дистрофией или гемофилией. Попав в тело, гены начинают вырабатывать недостающий белок, но регулировать их выработку было сложно.

Технология регуляции генов от MeiraGTx имеет встроенные генетические инструкции, которые прикреплены к терапевтическому гену перед лечением. Благодаря этому ген находится в спящем состоянии. Затем пациент сможет включить и выключить его с помощью приёма лекарства в виде таблеток, глазных капель или инъекций. Так можно активировать инсулин таблеткой, которая будет действовать определённый срок.

Текущая цена генного лечения от конкурентов превышает $1 млн. Продукт Meira сможет взимать более скромную плату за первоначальную процедуру. Исследовательская программа была под секретом, окружённая патентной защитой. Поэтому технология ещё не подверглась проверке и воспроизводимости, которая необходима для подтверждения научного исследования.

В следующем году бизнес планирует начать клинические испытания своего препарата в партнёрстве с Johnson & Johnson для лечения наследственной слепоты и побочных эффектов лучевой терапии. Для крупных клинических испытаний в разрезе лечения диабета, ожирения, рака и болезни Альцгеймера менеджмент ведёт переговоры с потенциальными партнёрами.

Наша команда считает данную инновацию перспективной. Широкая адаптация и доступность такой технологии способна уничтожить целую отрасль медицинского оборудования и фармацевтических препаратов для лечения диабета, который распространён в США. Наиболее важным аспектом для бизнеса сейчас являются юридические аспекты защиты и патенты, так как за подобную разработку может начаться агрессивная борьба. Сейчас мы наблюдаем технологический прорыв, но его коммерциализация и превращение в возобновляемый денежный поток — это будущее, к которому менеджмент будет идти не один год.

Анализ других медицинских компаний Вы можете найти в нашем портфеле «Новая демография».

Наш взгляд на медицинскую отрасль Вы можете найти в разделе Мнения.

Источник: Barron’s.